7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
学研思行共成长 凝心聚力再出发******
【深入学习贯彻党的二十大精神·上海财经大学】
学研思行共成长 凝心聚力再出发
——上海财经大学师生深入学习贯彻党的二十大精神
光明日报记者 颜维琦 光明日报通讯员 张勃欣
“我将继续坚持以团结为魂，自信自强，为推动‘中华民族一家亲、同心共筑中国梦’作出自己的贡献！”前不久，第十七届全国“大学生年度人物”提名候选人、上海财经大学公共经济与管理学院2019级本科生加拉斯·艾德力拜在参加学校的主题学习后分享感受。
连日来，上海财经大学师生掀起学习宣传贯彻党的二十大精神热潮。上海财经大学党委书记许涛表示，学校在办学治校过程中深入贯彻落实习近平总书记关于教育的重要论述精神，在建设鲜明财经特色世界一流大学的征程中，全面加强党的领导，培养造就拔尖创新人才，服务国家重大战略，努力在构建新发展格局中践行“厚德博学、经济匡时”校训精神，为全面建设社会主义现代化国家和全面推进中华民族伟大复兴作出上财人新的贡献。
上海财经大学校园风景。资料图片
1.学懂弄通，从身边人身边事做起
由上海财经大学与中共二大会址纪念馆联合举办的“永远的旗帜——中国共产党党章学习流动教室”展览，正在上海财经大学校史馆举办。展览以中国共产党历部党章形成的时间为顺序，讲述中国共产党党章背后的故事。
展览中，一批由上海财经大学师生校友捐赠的实物党章展品十分显眼，这是中共七大以来12个版本的党章，捐赠者是近90岁高龄的余兴发教授。
“青春年少时，我有幸见证了中华人民共和国的成立，梦想成为中国共产党党员，为此不断奋斗，积极争取入党。”作为一名有着66年党龄的老党员，他说，将自己收藏的党章捐给学校，希望让更多的人了解党章的发展历程，了解中国革命建设的历程，更加珍惜今天美好的生活。学校党委理论学习中心组率先参观学习，并召开集中学习会，引导全校党员深化党章学习。
党的二十大报告明确了以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴的中心任务，特别强调教育、科技、人才对于全面建设社会主义现代化国家的基础性、战略性支撑作用。高校当如何作为？2022年12月17日，上海财经大学主办第一届中国经济思想发展论坛，聚焦“中国经济学构建：历史与未来”主题，邀请经济学领域顶尖的专家学者，从不同维度深入探讨中国自主的经济学知识体系构建，助力新时期中国经济学构建与中国式现代化建设。紧接着，12月23日，学校召开人才工作会议，回顾总结近十年来学校人才工作取得的阶段性成绩，系统部署下一阶段人才工作行动计划，明确提出，将持续深化人才发展体制机制改革，让人才工作成为领航学校改革发展的核心工程。
记者了解到，上海财经大学紧扣学校事业发展和学科特色，以“学习二十大∙上财在行动”为主题，推出20项重点活动。通过联学联建、座谈交流、参观见学和实践体验等多种方式，推动学习宣传贯彻党的二十大精神走深走实，将党的声音传递到每一位师生。“守正创新·团结奋斗·处级干部学习贯彻党的二十大精神培训班”“基层党建质量提升·基层党支部书记专题学习班”和“纪检干部专题学习班”陆续开班。“书记面对面”后勤员工与青年学生联学活动中，后勤员工分享自己的经历，青年学生关注身边人的故事，交流各自的感受，身边人讲身边事，与身边人一起学，每一位参与者都收获满满。
“千村调查”活动让青年学生扎根中国乡村。资料图片
2.彰显特色，为更深层次对外开放贡献智慧
2022年11月12日，上海财经大学与中国（上海）自由贸易试验区临港新片区设立的合作机构上海财经大学临港合作办公室揭牌，通过加快制度创新，助力新片区建设和高水平改革开放。
党的二十大报告指出，实行更加积极主动的开放战略，构建面向全球的高标准自由贸易区网络，加快推进自由贸易试验区、海南自由贸易港建设，共建“一带一路”成为深受欢迎的国际公共产品和国际合作平台。
上海财经大学校长刘元春说，临港新片区是我国改革开放的新高地，上海财经大学是具有鲜明财经特色的高校，推动临港新片区对外开放、前沿产业、科技创新、新兴服务业等方面优势与上海财经大学一流学科、学术、教育资源有效结合，在建立以投资贸易自由化为核心的制度体系、建设具有国际市场竞争力的开放型产业体系等方面深入合作，加快形成成熟定型的制度体系和管理体制，使临港新片区更好发挥全国改革开放“试验田”作用。
2022年12月，滴水湖新兴金融大会召开，上海财经大学担任学术合作伙伴，协助策划和设计本次会议，并合作协办“跨境金融：探索新片区跨境投融资领域更高水平开放”研讨会。以此次会议为契机，临港新片区将搭建“常态化”的交流沟通平台，打响“滴水湖金融湾”品牌。临港新片区管委会将与上海财经大学共建滴水湖高级金融学院。
近年来，上海财经大学“顶天立地”做科研，致力于解决国家和地方发展的重大问题，以“服务上海行动计划”为依托，在上海自贸试验区建设、面向未来30年的上海、营改增政策研究、深化国资国企改革、上海国际金融中心建设、上海全球科创中心建设、长三角一体化等方面服务上海建设。
在整合已有金融、经济、国际贸易、全球投资等领域数据库的基础上，针对上海发展改革的总体需求，上海财经大学构建并定期发布“上海市社会经济指数”“自贸区卓越指数”“中国500强企业竞争力指数”等，大力推进专业化数据平台建设，凭借“信息库”优势，充分发挥数据资源“取之于社会、用之于社会”的作用，成为服务上海发展建设的强有力助推剂。“未来，上海财经大学将更加聚焦上海‘五个中心’建设，更加聚焦服务国家战略。”刘元春说。
3.脚踏实地，把青春写在祖国大地上
如何有效地将党的二十大精神融入高校思政课教学？上海财经大学马克思主义学院教师范静进行了一次尝试。不久前，她所在的学校马克思主义学院《思想道德修养与法律基础》教研室，在云端举办线上思政“千人云课堂”。主题大课以“在实现中国梦的实践中放飞青春梦想”为主题，邀请上海财经大学第23届研究生支教团的4位同学担任主讲嘉宾，思修教研室全体教师、大一新生共计1000余人参与学习。
“青年人要怀抱梦想又脚踏实地，敢想敢为又善作善成，有理想、敢担当、能吃苦、肯奋斗，让青春在全面建设社会主义现代化国家的火热实践中绽放绚丽之花。”学校第23届研究生支教团的优秀学子，胸怀报国热情，毅然暂时放下学业，赴西部支教一年。“不久后，也许我也会去参与一次支教，不仅是响应国家号召，更是被学长们情真意切的分享所打动，我想去更广阔的天地磨砺自己。”课后，金融学院学生黄语倢说。
最近，学校马克思主义学院接连召开思政课教师学习党的二十大精神专题“书记备课会”，研讨将深入贯彻落实习近平总书记关于“大思政课”的重要指示，与深入学习贯彻党的二十大精神有机结合，制定全面推进“大思政课”建设工作方案，为学校践行立德树人使命提供支撑。
党的二十大报告的学习，要原原本本学，“由词通道”——通过学懂每一个词，来理解全文大旨——是十分有效的阅读方法。为此，学校党委宣传部邀请校内专家，对报告中出现的经济学、管理学术语作出释义，配以讲疏，官方新媒体微形象“上财猫”出镜，词条释义搭配活泼生动的漫画，让术语解释更为直观，同步推出系列新媒体产品，服务于广大党员群众的学习。
把“厚德博学”与“经济匡时”有机统一起来，把个体的理想融入人类前进的洪流与国家复兴的大业之中，是上财人的追求。自2008年起，上海财经大学已持续15年开展“千村调查”，组织引导青年学子利用暑期走出校门、深入广阔农村，开展社会调查活动，并将所见所闻、所思所想转化成理论性成果。项目每年聚焦一个主题，累计派出超过2万人次学生利用暑期开展社会调查，师生们的调查足迹遍布31个省(区、市)的11000多个村庄。
边走边思考，在行走中成长，在思考中积淀。由此，一批批青年学子接地气、明国情，受教育、长才干，在农村、农业、农民领域建言献策，为国家乡村振兴战略贡献力量，把青春写在祖国大地上。
《光明日报》（ 2023年01月12日 05版）
