就中央经济工作会议精神和当前经济热点问题作深入解读******
刚刚闭幕的中央经济工作会议是党的二十大后党中央召开的一次非常重要的会议。中央财办有关负责同志接受新华社等媒体记者提问，围绕学习贯彻落实中央经济工作会议精神，回应当前经济热点问题。
明年我国经济运行有望总体回升
问：如何看待明年我国经济走势？
答：当前我国经济运行仍面临不少风险挑战。从国际看，乌克兰危机延宕发酵，全球贸易形势不容乐观，大宗商品价格高位波动，粮食和能源安全问题突出，世界经济可能面临滞胀局面；从国内看，经济恢复基础尚不牢固，需求收缩、供给冲击、预期转弱三重压力仍然较大，经济社会风险点增多。
同时要看到，我国经济韧性强、潜力大、活力足，长期向好的基本面没有变，资源要素条件可支撑。综合研判，明年世界经济增速可能明显下滑，而我国经济有望总体回升，形成一个独立的向上运行轨迹。一是优化疫情防控措施将给经济恢复带来重大积极影响，预计明年上半年特别是二季度社会生产生活秩序会加快恢复，经济活力加速释放。二是存量政策和增量政策叠加发力。今年已经出台实施的扩大有效需求、促进结构优化政策，该延续的延续，该优化的优化，政策效应将在明年持续显现。明年还要根据实际需要陆续出台新政策、新措施。存量政策、增量政策同向发力，将积极促进经济恢复发展。三是基数效应。今年经济增长低于预期，客观上造成今年经济基数相对较低，明年只要经济恢复正常增长，基数效应将对明年经济数据形成一定支撑。
面对艰巨繁重的国内改革发展稳定任务和风雨如晦的外部环境，我们有信心有条件有能力推动我国经济运行整体好转，但这不是“天上掉馅饼”，必须付出艰苦努力。各地区各部门要认真贯彻落实中央经济工作会议精神，努力实现明年经济社会发展目标任务。
问：明年宏观经济政策将在哪些方面发力，推动经济运行整体好转？
答：明年的宏观政策框架可概括为五大政策加六个统筹。
五大政策就是财政、货币、产业、科技、社会政策。对财政政策的要求是加力提效，明年要适度加大财政政策扩张的力度，提高政策效能，更好发挥财政撬动社会资金的杠杆作用。对货币政策的要求是精准有力，货币政策力度要够，保持流动性合理充裕，保持广义货币供应量和社会融资规模增速同名义经济增速基本匹配。投向结构要精准，尤其要支持小微企业、科技创新、绿色发展等领域。总的看，财政加力、货币有力，就是要确保社会总需求得到有效支撑，从而使得社会总供求在一个比较高的水平和质量上取得平衡，推动经济整体好转。当然，产业、科技、社会政策都非常重要，要加强各类政策协调配合，形成“1+1＞2”的效果，形成共促高质量发展合力。
六个统筹具有很强的年度针对性和问题导向性。当前，我国经济发展面临很多两难多难问题，要在多重约束下求得最优解，必须强化系统观念、守正创新。其中关于更好统筹疫情防控和经济社会发展，随着党中央决定优化疫情防控各项措施的实施，预计经济秩序和社会秩序会加快恢复，这将释放出巨大的活力，促进经济循环起来、运转起来，加快向潜在增长速度靠拢。
问：随着优化防疫二十条、新十条落地，各地感染数量在不断上升，如何应对感染数量增多对经济的负面冲击？
答：疫情暴发以来，我国统筹疫情防控和经济社会发展取得重大积极成果。我们用三年艰苦卓绝的努力，有效应对了全球五波疫情冲击，有效处置了国内100多起聚集性疫情，人民生命安全和身体健康得到有效守护。过去三年我国经济年均增长4.5%左右，明显高于世界平均水平。抗疫和发展的成绩有目共睹，经得起历史的检验。
过去，在重症率、致死率高的情况下，我们严格防疫是必要的、正确的、负责任的。当前，病毒传染性强，但重症率、致死率显著降低，疫情防控主要矛盾发生了变化，而且我们利用这几年时间加强疫苗和药物研发应用，提高疫苗接种和医疗保障水平。在这种情况下，我们审时度势，科学优化防疫措施也是必要的、正确的、负责任的，都体现了人民至上、生命至上。
中央经济工作会议要求，要按照党中央部署，优化调整疫情防控政策，加强统筹衔接，有序组织实施，顺利渡过流行期，确保平稳转段和社会秩序稳定。平稳转段既是对公共卫生提出要求，也是对经济运行提出要求。实现平稳转段必须做好过渡期管理。为应对短期内感染数量增多造成的冲击扰动，当前关键是做好三件事：一是更好保障群众的就医用药，不出现大范围的医疗资源挤兑。二是保障产业稳定运行，产业链供应链关键环节不能中断。三是要做好药品、重要民生商品的保供稳价，不能出现断供或价格大幅上涨。总之，困难是现实的、暂时的、难免的，要精心做好过渡期管理，曙光就在前面。
更好统筹供给侧结构性改革和扩大内需
问：如何进一步深化供给侧改革，加强需求侧管理，找到二者结合点？
答：深化供给侧结构性改革是实现高质量发展的必由之路，是贯穿经济工作全过程的主线。同时，总需求不足是当前经济运行面临的突出矛盾，必须大力实施扩大内需战略，实现社会再生产良性循环。
深化供给侧结构性改革和实施扩大内需战略是统一的，不是对立的，都是为了经济长期稳定健康发展。供给侧结构性改革的主旨是提高供给体系质量和效率，提高经济全要素生产率和长期增长潜力。当前形势下，深化供给侧结构性改革的举措应该有利于扩大总需求，通过高质量供给创造有效需求。同时，扩大内需的政策举措应该有利于提升供给体系的质量和效率，有利于提升全要素生产率和经济的长期发展潜力，从而实现高水平的供需良性循环和动态平衡。
当前经济工作中有很多领域，都是供给侧结构性改革和扩大内需的结合点，既能够提升供给体系质量和效率，又有利于扩大当期需求。比如，我们迫切需要加快产业体系优化升级，这就需要加大制造业研发和技术改造的投资力度，加大新领域新赛道的投入。这些投入既是当期需求，未来产生高质量供给后，又会进一步创造有效需求。我国新能源汽车产业的发展就是典型成功案例。再如，今年不少南方省份由于干旱高热出现缺电现象，而在东北、华北、西北一些地方又有大量风电光电无法消纳，加大在电源布局、跨区域电力输送、智能电网等方面投入，既扩大当期需求，又提高能源体系效率，为未来的需求增长和能源转型创造条件。可以说，经济发展中的堵点、痛点、难点、空白点，都是可以大做文章的结合点。只要我们创造有利的体制机制环境，采取适当的政策引导，就能够使这些结合点变成经济的增长点，推动经济实现质的有效提升和量的合理增长。
问：当前，受疫情冲击最大的是消费，如何有效稳定消费增长？
答：针对这几年受疫情影响，老百姓收入增长放缓、预期下降，不敢消费、不便消费，存钱避险倾向上升的情况，要把恢复和扩大消费摆在优先位置，采取强有力措施，增强消费能力，改善消费条件，增加消费场景，使消费潜力充分释放出来。
要多渠道增加城乡居民收入，特别是提高消费倾向高、但受疫情影响大的中低收入居民的消费能力。适当增加消费信贷。落实落细就业优先政策，支持发展吸纳就业能力强的产业和企业，及时有效缓解结构性物价上涨给困难群众带来的影响。
针对住房、汽车、服务性消费等领域存在的一些限制性措施，要完善消费政策，支持住房改善、新能源汽车、养老服务、教育医疗文化体育服务等消费。如因城施策支持刚性和改善性住房需求；继续实施免征车辆购置税政策，推动汽车消费由购买管理向使用管理转变；推动养老事业和养老产业协同发展，加快健全居家社区机构相协调、医养康养相结合的养老服务体系等。
坚持“两个毫不动摇” 提振市场信心
问：当前不少企业感到信心不足，如何提振市场信心？如何为民营企业尤其中小微企业创造更良好、更安心的发展环境？
答：当前，民营经济、中小微企业生产经营困难较多，发展预期偏弱，信心不足。会议对这个问题高度重视，强调要优化民营企业发展环境，促进民营经济发展壮大。
一段时间以来，社会上对我国是否还搞社会主义市场经济、是否坚持“两个毫不动摇”，有各种不正确的议论，给社会信心和发展前景带来严重不良影响。对此，中央坚决亮明态度、毫不含糊。要始终坚持社会主义市场经济改革方向，坚持“两个毫不动摇”。
一方面，要从制度和法律上把对国企民企一视同仁平等对待的要求落下来。比如，要依法保护民营企业产权和企业家权益，防止和纠正利用行政或刑事手段干预经济纠纷。要全面梳理修订涉企法律法规政策，持续破除影响平等准入的壁垒。要完善公平竞争制度，反对地方保护和行政垄断，为民营企业开辟更多空间。国企、民企、外企都要依法依规经营。
另一方面，要从政策和舆论上鼓励支持民营经济和民营企业发展壮大。要大力宣传民营经济对经济社会发展、就业、财政税收、科技、创新等具有的重要作用。比如，民营经济具有“五六七八九”的重要特征，即贡献了50%以上的税收，60%以上的国内生产总值，70%以上的技术创新成果，80%以上的城镇劳动就业，90%以上的企业数量。2021年，民营经济税收贡献已达59.6%，民营企业占市场主体96%，比重进一步提高。可以说，民营经济已成为保障民生、促进创新、推动高质量发展的生力军。
各级领导干部要为民营企业解难题、办实事，构建亲清政商关系。要加强中小微企业管理服务，支持中小微企业和个体工商户发展。要围绕构建高水平社会主义市场经济体制、推进高水平对外开放，谋划新一轮全面深化改革。要依法保护产权和知识产权，恪守契约精神，推动经济发展在法治轨道上运行，让广大企业特别是民营企业增强长远发展的信心。
问：当前就业形势严峻，如何进一步做好稳就业工作？
答：就业是民生之本，也是畅通经济循环的重要支撑和关键环节。近几年经济下行压力加大，中小企业经营困难，就业难度加大，尤其是青年失业率有所上升，这将会是今后一段时期面临的突出问题。按照会议部署，明年要突出抓好稳就业工作。
一方面，要落实落细就业优先一揽子政策。财税、金融、投资、产业等政策实施都要坚持就业优先导向，疫情期间实施的减税降费政策该延长的就延长，该优化的就优化。另一方面，要支持发展就业容量大的产业和企业。不断壮大实体经济，推动制造业高质量发展，放宽准入、优化政策，加快发展生产性服务业和生活性服务业，支持量大面广的中小微企业和个体工商户发展，通过加强劳动者权益保护等政策支持灵活就业发展。此外，明年高校毕业生将超过1150万人，再创历史新高，要重点做好青年特别是高校毕业生就业工作。要加强就业培训，着力改善劳动者素质，提高就业人员与产业结构适配度。
总之，要让产业优化升级中产生的各类就业机会充分释放出来，要让更多市场主体和新就业形态在疫情防控进入新阶段后能够雨后春笋般地成长起来，不断提高经济发展的就业带动能力。
加快建设现代化产业体系
更大力度吸引和利用外资
问：疫情加速全球产业结构调整，如何提高产业链供应链稳定性和竞争力？
答：近几年，受逆全球化、新冠肺炎疫情、地缘政治冲突等多重因素影响，保持全球产业链供应链稳定遇到很大挑战。这次会议对加快建设现代化产业体系进行了全面系统部署。
一要坚定战略自信，练好内功、站稳脚跟。提升产业链韧性和安全水平，关键是要以守正创新方式办好自己的事。我国拥有世界最完整的产业体系和潜力最大的内需市场，制造业规模占全球30%，是全球制造业的重要枢纽。这是我们应对风险挑战的坚强保障和最大底气。我们要坚守实体经济特别是制造业这个根本，把各方面的优势和活力真正激发出来，抓紧补短板、锻长板，努力做到更好生存、持续发展。
二要聚焦自立自强，确保产业链供应链循环畅通。我们要坚持底线思维，抓好关键核心技术攻关、夯实基础、加强储备三件大事。要聚焦制造业重点产业链，加快关键核心技术攻关，解决“卡脖子”问题。要大力提升粮食、能源资源安全保障能力，提升物资储备保障能力，多渠道确保供应安全。
三要实现升级发展，全面提升产业体系现代化水平。对于传统制造业，关键是加快推广先进适用技术，提升竞争力，使得现代化产业体系的基底更加坚实。制造业高端化不是都去搞芯片，服装家具都可以高端化发展。对于战略性新兴产业，关键是加快前沿技术的研发和推广应用，支持专精特新企业发展，开辟更多引领未来发展的新赛道。对于集成电路等重点领域，关键是进一步优化产业生态，重视发挥市场力量，大力支持全产业链发展。
四要加强开放合作，推动建设开放型世界经济。全球供应链调整是挑战也是机遇。现在欧洲、韩国、日本对华投资增长快，特别是中小企业对中国兴趣大，其中很多是专精特新“小巨人”企业。国际技术+中国生产+世界市场是很好的模式。要进一步扩大外商投资市场准入，要拓展科技、人才等领域的国际合作空间，努力形成具有全球竞争力的开放创新生态，引进用好高端创新人才，吸引更多全球创新要素资源。
问：面对世界经济衰退、保护主义盛行，我国如何更好扩大对外开放、吸引和利用外资？
答：外资企业普遍关心自身在中国双循环、自主创新战略中的作用，这也决定其在华经营的长期信心。这次会议对吸引和利用外资工作进行了专题部署，主要有四个方面内容：
一是扩准入。会议强调，国企、民企、外企都是社会主义市场经济的重要组成部分，要扩大外资市场准入。合理缩减外资准入负面清单，加大现代服务业开放力度，推动教育、医疗、养老等领域扩大开放。发挥好自由贸易试验区、海南自由贸易港、各类开发区和保税区等开放平台的先行先试作用，已宣布的外资准入政策要抓紧落地见效。
二是优环境。会议要求，要营造市场化、法治化、国际化的一流营商环境。落实好外资企业国民待遇，促进公平竞争，保障外资企业依法平等参与政府采购、招投标、标准制定，加大知识产权和外商投资合法权益的保护力度。要主动对照全面与进步跨太平洋伙伴关系协定和数字经济伙伴关系协定等高标准经贸协议，深化国内相关领域改革。
三是强服务。会议强调，要针对性做好外资企业服务工作。加强同外商沟通交流，及时帮助解决困难和问题，为外商来华从事贸易投资洽谈提供最大程度便利，推动外资标志性项目落地建设。同时，也要推动经贸人员常态化走出去招商引资。
四是抓重点。推动外贸稳规模、优结构，支持跨境电商、海外仓等新业态发展，保障各类口岸物流运输畅通，多渠道扩大先进技术及设备、能源资源产品和短缺农产品等进口。促进外资稳存量、扩增量，加大对重点国别和制造业等引资力度。要推进共建“一带一路”高质量发展。
守牢风险底线 促进房地产业健康发展
问：如何有效防范和化解一些重大经济金融风险，守牢不发生系统性风险的底线？
答：防范化解重大经济金融风险的重要思路，是做大经济实力这个分母，稀释风险这个分子。从中期看，我国最大的底气在于城镇化、工业化仍处于深入发展阶段，经济需求潜力大、发展韧性强、新的竞争优势不断形成；从近期看，最有力的依托在于保持经济合理增速，推动高质量发展，明年推动我国经济整体好转有很好的条件和基础。下一步，按照会议部署要坚持系统观念，强化底线思维，标本兼治，短长结合，统筹好化险和改革，守牢不发生系统性风险的底线。
一是关于房地产业风险。去年下半年以来，我国房地产市场明显走弱，近几个月来出现加速下滑，成为影响经济运行中一个重大风险因素。下一步要立足我国巨大需求空间支撑，持续优化需求侧管理，加大对刚需和改善性住房需求的金融支持力度。中期要研究促进房地产业健康发展的治本之策，改革完善房地产相关土地、财税、金融等基础性制度，多渠道增加市场化长租房和保障性租赁住房供给，推动房地产企业转型发展，有序构建房地产健康发展新模式。
二是关于金融市场和机构风险。从市场看，受美联储及多国央行高频次加息、市场预期不稳等影响，一段时间以来一些国家股市下行、资本流出、汇率贬值等压力增大。党中央高度重视各类市场联动下行风险，在国务院金融委统筹指挥下，抓住主要矛盾，精准施策，近来我国股市、汇率、债市总体保持稳定运行。从机构看，我国大型国有金融机构的基础较为坚实，但个别中小银行、村镇银行、信托公司等较为脆弱。下一步要强化金融稳定保障体系，推动加强金融机构公司治理，严格高管、主要股东资质审核和行为监管，有效隔离产业资本和金融风险，引导金融机构找准定位，专注主业，不断夯实金融健康发展的微观基础。
三是关于防范化解地方政府债务风险。近年来，地方隐性债务规模增速总体放缓，但规模仍然较大，特别是部分地方债务压力不断增大，县市级地方政府债务尤为突出。我们坚持“开正门、堵旁门、化存量、控增量”，坚决禁止变相举债、虚假化债行为，防范地方国有企事业单位平台化，加大隐性债务处置力度。下一步要标本兼治，深化省以下财税体制改革，加大转移支付力度，加快建立地方税体系，夯实地方基本财力和自我发展能力。党政机关要坚持过紧日子。
我们相信，随着明年中国经济整体好转，改革开放不断深化，市场信心得到提振，各类经济金融风险隐患会在发展中得到有效化解，重大风险处置能力会在发展中得到不断增强，不发生系统性风险的底线一定可以守住，并在此基础上推动经济行稳致远，高质量发展。
问：明年房地产政策的侧重点是什么？如何更好满足居民刚性和改善性住房需求？
答：这次会议对房地产行业风险化解和可持续发展作出重要部署。会议认为，各部门、各地方只要认识到位，工作到位，持续抓好，房地产风险可以化解，市场可以实现平稳发展。
一是要充分认识到房地产行业的重要性。房地产链条长、涉及面广，是国民经济支柱产业，占GDP的比重为7%左右，加上建筑业则占到14%；土地出让收入和房地产相关税收占地方综合财力接近一半，占城镇居民家庭资产的6成，房地产贷款加上以房地产作押品的贷款，占全部贷款余额的39%，对于金融稳定具有重要影响，是外溢性较强、具有系统重要性的行业。
二是要做好应对工作，确保房地产市场平稳发展。在前期已出台多项政策基础上，会议从供给端、预期和需求端，以及促行业新模式转型等方面作出部署。
供给端方面。各地区和有关部门要扛起责任，扎实做好保交楼、保民生、保稳定各项工作；继续给行业提供足够的流动性，满足行业合理融资需求；推动行业并购重组；完善相关房地产调控政策及制度。2022年已出台的政策要持续抓好，2023年还将出台新举措，侧重研究解决改善房企资产负债状况等。
预期和需求端方面。要着力改善预期，扩大有效需求，支持刚性和改善性住房需求，比如，在住房消费等领域还存在一些妨碍消费需求释放的限制性政策，这些消费潜力要予以释放；结合落实生育政策和人才政策，解决好新老市民、青年人等住房问题；鼓励加大保障性租赁住房供给，发展长租房市场；合理增加消费信贷，支持住房改善等消费。
三是要抓紧研究中长期治本之策。要深入研判房地产市场供求关系、人口变化、城镇化格局，包括城市群都市圈、城市更新、再城市化等，研究推动房地产业向新发展模式平稳过渡，摆脱多年来“高负债、高杠杆、高周转”模式。
总之，要高度重视当前房地产行业的问题和风险挑战，同时要看到，我国城镇化率仍有较大提升空间，刚性和改善性住房需求潜力很大。近期密集出台的政策措施将逐步见效，各项政策措施还将继续完善。
（新华社北京12月18日电 新华社记者）
7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
